王福美代表：

您在丽水市五届人大一次会议提交的（第054号）建议《关于将罕见病的治疗药物纳入“浙丽保”药物报销范畴之内的建议（基金）》已收悉。感谢您对医疗保障工作的关心和支持。一直以来，我局高度重视罕见病患者的医疗保障工作，局主要领导亲自领办了您的建议，并制定了领办建议办理工作方案。将罕见病治疗用药纳入保障是我局长期在研究和开展的工作,针对您的建议，我局已召集相关业务处室进行了专门研究讨论，现将办理情况答复如下:

一、当前的罕见病保障政策

（一）基本医疗保险相关政策

2018年，国家卫生健康委、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局5部门联合印发了《第一批罕见病目录》，公布了第一批纳入目录的罕见病共121种。为更好保障罕见病的治疗，国家医疗保障局相继通过药品准入谈判，将罕见病用药纳入医保药品目录。在2019年国家医保目录调整中，已将原发性肉碱缺乏症、青年帕金森等罕见病用药新增纳入医保目录。后续又通过准入谈判将治疗肺动脉高压、肢端肥大症、多发性硬化症、特发性肺纤维化、亨廷顿舞蹈症、肌萎缩侧索硬化等7种罕见病用药纳入了《2020年药品目录》。在2021年的国家药品谈判中，诺西那生钠注射液、氨吡啶缓释片(复彼能™)等7种罕见病用药纳入医保目录。截止目前，最新版国家医保药品目录中，协议期内国家谈判药品共有275种、464个，其中西药213种、354个，中成药62种、110个，治疗罕见病药品40余种。

罕见病药品纳入医保药品目录后，先按基本医疗保险政策给予报销，其中政策范围内的个人承担部分再按大病保险政策给予保障。对于低保、低边、特困等困难人员，对其经基本医疗保险、大病保险等报销后的规定范围内个人承担费用，还可给予医疗救助进行兜底保障。

（二）浙江省罕见病用药保障机制

2015年，我省依托基本医保、大病保险、医疗救助等现有医疗保障制度安排，在全国率先将戈谢病、渐冻症、苯丙酮尿症等3种疾病纳入我省罕见病保障范围，迈出了探索建立罕见病保障机制第一步。

2019年，省医疗保障局、省财政厅等4部门联合印发了《关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知》（浙医保联发〔2019〕25号），建立了罕见病用药保障、医疗救助、慈善帮扶等多层次保障机制。一是罕见病用药保障，参保人员在一个结算年度内发生药品费用，实行费用累加计算分段报销，个人负担封顶，0—30万元，报销比例为80%；30—70万元，报销比例为90%；70万元以上费用，全额予以报销；二是医疗救助，罕见病用药报销后的剩余费用，符合医疗救助条件的人员由参保地政府按规定予以医疗救助；三是慈善帮扶，鼓励社会慈善机构募集资金，共同关爱和帮扶罕见病患者。2020年，省医保局已将阿糖苷酶α（商品名：美而赞）、阿加糖酶β（商品名：法布赞）等2种药品纳入浙江省罕见病用药保障支付范围，切实减轻了罕见病患者家庭负担。

（三）“浙丽保”对罕见病的保障

为切实防范化解群众因病致贫返贫风险，我市首创政府主导型全民健康补充医疗商业保险（浙丽保）制度，将待遇保障范围扩大到经基本医保、大病保险报销后个人仍需负担的医保目录外医疗费用，进一步增强人民群众的获得感、幸福感。其中，“浙丽保”对罕见病的保障主要有：一是纳入医保药品目录的罕见病药品，其基本医保政策范围内的费用经基本医保、大病保险报销之后的个人承担部分，可继续纳入“浙丽保”的报销范围，按规定给予报销；二是通过清单管理制度将基本医保不予保障的药品、诊疗项目和符合相关规定的自费医用材料纳入保障范围，报销不封顶，实现了保障范围的全覆盖；三是建立高值药品准入机制，根据基金承受能力，通过规范的准入谈判工作机制，将部分临床价值高、可替代性低、群众有需求的药品逐步纳入“浙丽保”清单范围，2021年第一批次“浙丽保”药品准入谈判（第二轮）中，新增纳入了28个高值药品进“浙丽保”药品目录，治疗罕见病戈谢病、5q脊髓性肌萎缩症(SMA)和IVA 型黏多糖贮积症（MPSIVA，MorquioA综合征）的药品注射用药伊米苷酶、诺西那生钠注射液和依洛硫酸酯酶α注射液（唯铭赞），目前均已通过准入谈判纳入“浙丽保”保障范围，较大程度上减轻了罕见病患者的负担。

二、下一步工作

下一步，我局将持续关注罕见病群体的医疗负担情况，夯实“基本医保+大病保险+医疗救助+浙丽保”的多层次保障体系，常态化推进“浙丽保”的待遇扩面工作，通过规范的程序，在基金可承受的情况下，逐步将疗效确切、群众有需求的罕见病治疗药物纳入保障范围，切实减轻罕见病人医疗负担，提供更好的服务。同时，我局也希望并且欢迎社会各界共同来关心和解决罕见病患者的就医保障，再次感谢您对我市医疗保障工作的关心和支持,欢迎您再次提出宝贵意见。

联系人：吴书君（基金监管处）

联系电话：2070108  传真：2070138

邮政编码：323000

丽水市医疗保障局

2022年9月8日